Die Forschung an NCL widmet sich einerseits der Aufklärung der Krankheitsmechanismen, um die Krankheit zu "verstehen", andererseits dem gezielten Einsatz von Medikamenten, um die Krankheit zu lindern. Das größte Ziel der NCL-Stiftung ist es, eine Gentherapie zu entwickeln, um NCL schließlich heilen oder zumindest lindern zu können.

Ein weiterer Schwerpunkt der Stiftungsarbeit liegt im Auf- und Ausbau eines Netzwerkes von Wissenschaftlern unterschiedlicher Disziplinen. Diese Wissenschaftler setzen sich ehrenamtlich aktiv ein, z.B. im Wissenschaftlichen Beirat.

NCL ist ein weltweites Problem, welches einer internationalen Lösung bedarf. Daher wurde 2011 die BDIA (Batten Disease International Alliance) ins Leben gerufen – eine internationale Allianz vieler gemeinnütziger NCL-Einrichtungen. Die NCL-Stiftung wird zusammen mit der Beyond Batten Disease Foundation die Forschungsaktivitäten der BDIA koordinieren. 

Des Weiteren übernimmt die Stiftung die Beratung von NCL-interessierten Forschern und die Vermittlung von Drittmitteln, die von Firmen und anderen Stiftungen vergeben werden. Nur in Ausnahmefällen kann zurzeit eine Anschubfinanzierung von Seiten der NCL-Stiftung direkt erfolgen.