12.07.2017

Erstes zugelassenes Medikament gegen NCL2

Die Enzymersatztherapie der Firma Biomarin wurde am 01. Juni 2017 in Europa offiziell zugelassen. Das Medikament hilft gegen eine bestimmte NCL-Form, NCL2, aber leider nicht gegen alle NCL-Formen. Während es bei NCL3, der juvenilen NCL, ein Protein ist, das fest in der Hülle der Lysosomen (den Recyclinghöfen der Zellen) eingebaut ist, handelt es sich bei NCL2 hingegen um ein Enzym, das frei im Lysosom schwimmt. Das fehlende Enzym wird künstlich hergestellt und den Kindern alle zwei Wochen verabreicht. Bei über 87% der bisher behandelten Kinder wurde nachgewiesen, dass die Erkrankung langsamer voranschreitet. Bei 65% der Kinder konnte sogar eine Stabilisierung bestimmter Fähigkeiten beobachtet werden.

 

Dies ist ein entscheidender Schritt und gibt Hoffnung, dass eine Zukunft ohne Kinderdemenz möglich ist!

Auch im Bereich der juvenilen NCL, NCL3, gibt es neue, vielversprechende Ansätze. Die Firma Abeona wird vermutlich schon im nächsten Jahr eine erste klinische Studie mit einer Gentherapie starten. Mithilfe eines speziell präparierten Virus, einer sogenannten Genfähre, soll ein intaktes CLN3-Gen in die Zellen der betroffenen Kinder transportiert werden. Die große Hoffnung ist, dass die Recyclinghöfe der Zellen wieder einwandfrei funktionieren und die Zellen nicht mehr absterben. Jedoch gibt es auch noch einige offene Fragen, die wir in einem ausführlicheren Artikel darstellen. Diesen finden Sie hier.

Viele Ansätze klingen hoffnungsvoll und wir begrüßen die rasante und fortschrittliche Entwicklung. Dennoch gibt es auch viele offene Fragen bezüglich der Risiken und der Erfolgschancen, mit denen sich vor allem die zukünftigen Beteiligten auseinandersetzen müssen.

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