neue forschungsprojekt-förderung

Wir freuen uns, erneut ein vielversprechendes Forschungsprojekt von Dr. Julia Heiby am Leibniz-Institut für Alternsforschung - Fritz-Lipmann-Institut e.V. in Jena zu unterstützen!

Nach Abschluss ihres ersten von uns als NCL-Stiftung geförderten Projekts geht das Team nun den nächsten Schritt:
Ziel ist es, vielversprechende therapeutische Wirkstoffe systematisch zu testen, um deren Wirksamkeit bei der Wiederherstellung der lysosomalen Proteom-Funktion – möglichst zurück auf “Wildtyp-Niveau” – zu überprüfen.

Dafür kommt ein bereits etabliertes ARPE-19 CLN3 Knock-out-Modell retinaler Epithelzellen zum Einsatz, das im Rahmen eines früheren, ebenfalls durch uns geförderten Projekts von D. Wünkhaus et al., 2024 entwickelt und charakterisiert wurde.

Die aktuelle Forschung hebt verschiedene Wirkstoffkandidaten hervor, die den Lipidstoffwechsel und/oder die Neuroinflammation positiv beeinflussen können. Diese sollen nun gezielt daraufhin untersucht werden, ob sie die bekannten lysosomalen Veränderungen in CLN3-Zellen korrigieren können.

Die frühe Netzhautdegeneration ist eines der gravierenden Symptome der Kinderdemenz NCL, und eine Fehlfunktion des retinalen Pigmentepithels (RPE) ist inzwischen gut dokumentiert. Erkenntnisse aus dem genutzten Zellmodell könnten daher nicht nur Kindern mit NCL zugutekommen, sondern auch für andere Netzhauterkrankungen wie AMD (Altersbedingte Makuladegeneration) relevante Ansätze liefern.

Der Forschungsansatz verbindet molekulare Ursachenforschung mit der Prüfung potenzieller Wirkstoffe - ein wichtiger Baustein auf dem Weg zu neuen Therapie-Optionen für Menschen mit NCL und anderen degenerativen Netzhauterkrankungen.

Ein großes  Dankeschön geht an die Rühling-Stiftung für die Unterstützung dieses Projekts!