ein neues forschungsprojekt geht an den start

Das neue Projekt wird durchgeführt von Prof. Diego Luis Medina und Postdoktorandin Dr. Claudia La Vecchia am Telethon Institute of Genetics and Medicine (TIGEM) in Pozzuoli, Italien. Diego Medina ist Preisträger unseres 12. NCL-Forschungspreises vom vergangenen Jahr (s. Bild), sein Preisträger-Projekt bildet die Grundlage für das nun gestartete neue, zweijährige Forschungsprojekt.

CLN3 ist die juvenile Form der NCL-Erkrankung, um die wir uns als NCL-Stiftung schwerpunktmäßig kümmern. Charakteristisch auch bei dieser NCL-Form ist die krankhafte Anhäufung von Stoffwechsel-Abbauprodukten in den Lysosomen von Zellen, auch von Nervenzellen. In der Folge kommt es zu einer Funktionsstörung der Lysosomen und zum fortschreitenden Untergang von Nervenzellen. In jüngster Zeit konnten verschiedene neue Abbauprodukte identifiziert werden, die eine Möglichkeit darstellen, neue diagnostische und therapeutische Strategien zu entwickeln.

Das Ziel des geförderten Projekts ist es nun, auf dieser Basis eine Plattform zu entwickeln, die eine präklinische Testung von krankheitsrelevanten Biomarkern und potenziellen Wirkstoffkandidaten ermöglicht durch die Modulation der in den Lysosomen beobachteten krankhaften Veränderungen. Dies wäre ein großer Fortschritt für zukünftige Therapie-Entwicklungen bei CLN3.

Wir wünschen Diego und Claudia mit ihrem Team viel Erfolg bei ihrer Arbeit und sind sehr gespannt auf die Ergebnisse!

Ein Dank von Herzen geht an unsere Unterstützerin Edith Waschneck, deren großzügige Spende die Förderung dieses wichtigen Projekts ermöglicht.

30/06/23