neues forschungsprojekt gestartet

Wir freuen uns, den Start eines neuen NCL Forschungsprojekts verkünden zu können!

Es ist ein Folgeprojekt mit Prof. Monther Abu-Remaileh von der Stanford University, dem Preisträger unseres NCL-Forschungspreises 2020. In dem prämierten Projekt analysierten Monther und seine Arbeitsgruppe den molekularen Pathomechanismus von CLN3, der juvenilen Form von NCL, bei der das Transmembranprotein CLN3 defekt ist. Sie konnten erstmalig zeigen, dass der Verlust von CLN3 zu einer massiven, pathologischen Anhäufung einer bestimmten Gruppe von Metaboliten in den Lysosomen führt, nämlich den Glycerophosphodiestern (GPDs). Diese wegweisenden Ergebnisse wurden kürzlich in einem Nature-Artikel veröffentlicht.

Im Rahmen des Folgeprojekts wollen Monther und sein Team die molekularen Grundlagen der Neurotoxizität bei CLN3 verstehen, also warum es im Verlaufe des Krankheitsgeschehens zum Untergang von Nervenzellen kommt. Hierzu werden sie die Auswirkungen der GPDs auf den lysosomalen Phospholipid-Stoffwechsel analysieren.

Darüber hinaus wollen sie die Erkenntnis über die GPDs auch nutzen, um Hochdurchsatz-Testsysteme für GPDs zu entwickeln und so nach Substanzen zu suchen, die die GPD-Spiegel senken können. Das Ziel hierbei ist es, neue therapeutische Ansätze für CLN3 zu identifizieren.

Die Hoffnung bei dem neuen Forschungsprojekt ist es, tiefere Einblicke in die biochemischen Grundlagen der lysosomalen Dysfunktion und der Neurodegeneration bei CLN3 zu gewinnen und neue Instrumente und Tests bereitzustellen, um die Therapie-Entwicklung voranzutreiben.

Wir wünschen Monther und seinem Team viel Erfolg bei ihrem Vorhaben und freuen uns auf eine produktive und fruchtbare Förderperiode!

Nicht zuletzt danken wir unseren Partnern Stichting Beat Batten! in den Niederlanden, ContactPunt NCL in Belgien sowie der W. u. R. Hauschildt Stiftung und der Bijou Brigitte Stiftung in Deutschland für die großzügige Co-Finanzierung des Projekts.

09/06/2023